第16章 新生 - 被修正的未来

然而,在这片欢欣鼓舞的氛围中,林枫的思维已经跳跃到了更远的层面。

小斌的成功,是一个完美的“概念验证”(Proof of Concept)。

它证明了针对单基因遗传病的基因修正技术路线是可行的、有效的。但这也仅仅是一个开始。

“刘教授,陈院士,”

林枫将小斌的报告轻轻放下,语气恢复了惯常的冷静,“小斌的成功,为我们打开了通往更广阔世界的大门。

但这扇门后面,不是平坦大道,而是更加复杂和艰险的征途。”

他走到主控台前,调出了“生命之网”整合的全球遗传病分布图谱。

屏幕上,代表着数千种不同单基因遗传病的光点,如同浩瀚星海,其中许多光点的亮度,代表着比β-地贫更残酷的疾病进程和更迫切的治疗需求。

“β-地贫是‘标靶’,结构清晰。但还有很多遗传病,比如杜氏肌营养不良(DMD)、亨廷顿舞蹈症、脊髓性肌萎缩症(SMA)……

它们的致病基因更大、突变类型更复杂、影响的组织和器官更广泛,递送编辑工具和实现功能修复的难度呈几何级数增加。”

林枫的手指在几个尤其明亮的光点上划过。

“而且,”

他顿了顿,目光扫过刘心洁和陈明远,“我们还需要考虑显性遗传病的挑战,需要考虑对生殖细胞进行编辑所引发的更深层次伦理风暴。

以及如何将这项技术以可承受的成本,惠及全球范围内所有需要的患者,而不只是少数幸运儿。”

林枫的话像是一盆恰到好处的冷水,让陈明远和刘心洁从最初的狂喜中冷静下来。

是啊,治愈一个小斌,是伟大的胜利;

但如何将这份胜利扩展到成千上万种遗传病、成千上万的患者身上,才是“生命之盾”计划真正的终极挑战。

“你说得对。”

刘心洁深吸一口气,眼神重新变得锐利而专注,“小斌的成功,给了我们无与伦比的信心和一套经过验证的方法论。

接下来,我们应该立即着手建立基于‘基石’平台的、高通量的遗传病基因修正方案推演和优化流程。

本小章还未完,请点击下一页继续阅读后面精彩内容!

针对不同疾病,定制不同的编辑工具和递送策略。”

“同时,”