一句话,石破天惊。
会议室里所有人都愣住了,难以置信地看着他。
“放弃?那……那怎么进行CAR-T治疗?”老专家愕然。
林枫没有直接回答,而是将面前的一份新的、极其简略的草案推到了桌子中央。草案的标题是:
《基于新型靶向递送系统的体内原位CAR-T技术改造方案(初步构想)》。
“我们不做‘定制武器’,”
林枫的目光扫过众人,一字一句地说,“我们给患者体内的T细胞,直接‘空投’制造武器的‘图纸’和‘兵工厂’。”
他开始阐述这个颠覆性的构想核心:
不再采集患者的T细胞。
而是设计一种或几种极其精密的靶向递送系统——可能是经过特殊改造、安全性更高的病毒载体(如新型腺相关病毒AAV),也可能是更前沿的非病毒载体(如特定结构的脂质纳米颗粒LNP)。
这些载体如同特制的“运输船”,其表面被修饰上能精准识别并结合T细胞表面标志物(如CD3)的“导航头”。
“运输船”内部,装载着编码那个完美CAR的基因序列(以DNA或mRNA形式),以及高效驱动其表达的调控元件。
通过一次或多次静脉注射,这些“运输船”进入患者体内,依靠其“导航头”,自动寻找并锚定在循环系统中的T细胞表面。
然后,通过特定的方式(如膜融合、内吞逃逸等),将CAR基因“图纸”高效地递送到T细胞核内。
T细胞利用自身的“机器”,读取这份“图纸”,直接在体内表达出CAR蛋白,武装自己。
整个“武器制造”过程,在患者体内完成,无需离体,无需漫长扩增。理论上,从注射到产生足够数量的CAR-T细胞,时间可以缩短到几天之内!
“……这,这太理想化了!”
一位专家忍不住惊呼,“靶向递送的效率如何保证?
载体本身会不会引发强烈的免疫排斥?
在体内环境中,CAR基因的表达如何控制?
会不会导致不可控的细胞因子风暴或者其他毒性?”
小主,
这些问题,每一个都切中要害,是当前全球科研界在体内CAR-T领域面临的共同难题。